Opinión positiva un fármaco de Alnylam para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina 


El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) ha emitido su opinión positiva para la autorización de comercialización de patisiran para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) en adultos con polineuropatía en el estadio I o II, de Alnylam Pharmaceuticals, compañía líder en terapias basadas en ARN de interferencia (ARNi). Si la Comisión Europea (CE) lo aprueba, el medicamento se comercializará bajo el nombre comercial ONPATTRO™.

Según John Maraganore, director general de Alnylam, esta recomendación les acerca su objetivo “llevar al mercado una gama completamente nueva de medicamentos innovadores, los tratamientos de ARNi, que esperamos que transformen el tratamiento de los pacientes que viven con las terribles consecuencias de esta enfermedad hereditaria”. 

“En algunos pacientes se ha observado no solo la estabilización de la enfermedad, sino también la mejora de la misma”, ha asegurado Francisco Muñoz, especialista del Servicio de Medicina Interna del Hospital Juan Ramón Jiménez de Huelva y participante en el ensayo clínico Apollo en fase III para la evaluación del fármaco.

Esta opinión positiva del CHMP se basa en la evaluación de los efectos de patisiran en pacientes con amiloidosis hATTR y su perfil de seguridad demostrado en el ensayo clínico de fase III APOLLO. Los resultados del ensayo APOLLO se publicaron el pasado 5 de julio de 2018 en The New England Journal of Medicine (NEJM).

La Agencia Europea de Medicamentos había concedido previamente a patisiran la evaluación acelerada, un procedimiento que se otorga a medicamentos que el CHMP considera que son de mayor interés para la salud pública y por su innovación terapéutica. 

La Comisión Europea revisará la recomendación del CHMP para tomar su decisión final, aplicable a los 28 estados miembros de la UE, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega. Patisiran está actualmente siendo revisado de forma prioritaria por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de EE. UU. como una terapia innovadora para el tratamiento de pacientes con amiloidosis hereditaria por TTR, y dicho organismo ha establecido una fecha límite de revisión (o PDUFA) del 11 de agosto de 2018.  Actualmente, se están completando el proceso de solicitud de evaluación en otros mercados, incluido Japón, que se espera se complete a finales de 2018.

Esta multinacional estadounidense se instaló en marzo en la Península Ibérica, a través de una oficina en Madrid, con Alicia Folgueira al frente de su división para España y Portugal.

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